最资讯丨我国首款自主创新CAR-T细胞治疗产品今年谋“出海”

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新民晚报讯（记者 马亚宁）记者近日从张江科学城获悉，我国首款自主创新CAR-T细胞治疗产品，正在为海外销售做着各项准备，今年有望迎来中国创新药“出海”核爆点。

它就是药明巨诺的首个领先产品瑞基奥仑赛注射液，针对复发或难治性B细胞淋巴瘤的抗CD19 CAR-T疗法。截至目前，来自全国的300多位患者因“药明巨诺”四个字而重新迎来生命的曙光。就在本月，药明巨诺公司宣布，其已启动倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）用于一线治疗高风险大B细胞淋巴瘤的临床研究，并已完成首例患者的回输治疗。

集齐自主创新三大殊荣

11年前，患上急性淋巴细胞白血病的小女孩艾米莉，在病情二次复发且无药可以治疗的情况下，参与了费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验。通过靶向CD19的CAR-T治疗，三周后，她体内癌细胞完全消失至今。自此，全球科研工作者对CAR-T治疗投入了极大的热情。

2017年8月，全球首个针对白血病的免疫改造疗法正式获得FDA批准上市，以CAR-T为代表的免疫细胞治疗大门从此被打开；紧随其后，2021年，我国第一个 1 类生物药的细胞治疗产品倍诺达在张江科学城获批。而这距离其创造者药明巨诺在张江成立，仅仅过去了五年。

药明巨诺是一家抗肿瘤领域的细胞治疗公司，由巨诺公司 （Juno Therapeutics）和药明康德于 2016 年合资成立。倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）是药明巨诺在巨诺医疗的CAR-T细胞工艺平台基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。它是基于美国细胞治疗领军企业Juno 的JCAR017，由药明公司自主创新和研发且境内外均未上市的治疗用生物制品，属于创新型生物制品1 类。而倍诺达®也成为中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格和突破性治疗药物认定这三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。

“以突破性、高品质的细胞免疫治疗产品，引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展，是我们的初心，因此我们埋头深耕研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品。”据公司政府事务和公共关系部执行总监孙静介绍，在新药研发到上市的整个过程中，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的细胞免疫治疗产品管线。

趟出中国CAR-T细胞治疗的发展路

创新不仅难，而且代价昂贵，因为每一步路都是前人未及。

CAR-T疗法作为近年来快速崛起的治疗肿瘤新型精准靶向疗法，与传统的化学药、生物药的生产有很大区别，在生产过程中必须确保每个批次的质量一致性和等效性。“CAR-T产品自始至终都是活细胞，无法实现终端灭菌，这就要求生产过程中，从第一步到最后的69步回输至患者体内，不容丝毫差错。这中间有上千个节点环环相扣，比任何传统药物的工艺生产都要复杂得多。”

为了最大程度地实现全流程的质控标准，药明巨诺在2016年2月成立之时就从巨诺医疗引进了全套生产工艺进行有效转化，并分别在上海张江及外高桥设立了研发中心和临床生产基地，在苏州建立了国际标准的商业化基地，产能可以满足每年5000名患者。与此同时，作为一种全新疗法产品，企业需要与临床紧密协作，临床也要通过多学科合作为患者的治疗及后续随访保驾护航。目前，药明巨诺已与国内20个临床中心合作，积累了上百份本土案例和丰富的临床应用经验。

对于“从0到10”的拓荒者来说，完成了技术研发和产品上市，才只是站到了CAR-T细胞治疗产业之路的起点： CAR-T细胞储存需要液氮，过安检时不能接受X光检测也不能打开，如何让安检人员放行？CAR-T产品出厂后需要24小时就实现回输，而现有医药配送体系需要经过一层又一层的经销商，显然不能实现，怎么办？医院半年才开一次药事委员会，CAR-T疗法该如何快速入院？……药明巨诺带着创新产品，又破解了一道又道“非技术难题”，初步趟出了一条中国CAR-T细胞治疗的落地发展之路。

依靠CAR-T产品的定价和疗效优势，以及国内在医疗服务上的价格空间，将国外的病患接到国内指定的医院治疗，尝试创新医疗的跨国旅游，已经在药明巨诺的商业计划中——今年，推动我国一类创新生物药“出海”，为国内患者提供最新、最经济、最高效治疗的同时，也为全球患者提供“中国创新药”。药明巨诺联合创始人、董事长兼首席执行官李怡平说，药明巨诺的市场目标不仅仅只限于国内，我们将通过提升已上市产品的市场地位与未来产品的创新力，以张江为“始发站”走向全球，让细胞免疫治疗惠及更多患者。